Im August 2025 wurde in der renommierten Medizinzeitschrift New England Journal of Medicine (NEJM) der erste dokumentierte Fall beschrieben, in dem geneditierte allogene Beta-Zellen beim Menschen überleben, funktionieren und nicht abgestossen werden, obwohl keinerlei Immunsuppression eingesetzt wurde. Dies könnte einen Durchbruch in der zellbasierten Heilung von Typ-1-Diabetes bedeuten. Typ-1-Diabetes ist eine Autoimmunerkrankung, bei der die Insulin produzierenden Beta-Zellen in der Bauchspeicheldrüse (Pankreas) zerstört werden.

Normalerweise erfordern Transplantationen von Inselzellen oder Organen eine Immunsuppression, die schwere Nebenwirkungen hat.

Nun wurden Betazellen aus dem Pankreas eines verstorbenen Spenders (mit kompatibler Blutgruppe) so genetisch verändert, dass die sogenannten UP421 (HIP-Inselzellen) vom Immunsystem nicht erkannt oder angegriffen werden

Wie konnte das bewerkstelligt werden? Dazu wurden hochkomplexe genetische Modifikationen vorgenommen.

Mithilfe eines DNA-schneidenden Enzyms (CRISPR/Cas12b) wurden die HLA-Gene der zu transplantierenden Zellen ausgeschaltet, sodass sie von den T-Zellen des Empfängers nicht mehr erkannt werden können. Um die Beta-Zellen zusätzlich vor natürlichen, unspezifischen Killerzellen und Makrophagen („Fresszellen”) des Immunsystems zu schützen, wurde durch einen zweiten genetischen Eingriff das Oberflächenprotein CD47 auf den zu transplantierenden Zellen vermehrt. CD47 spielt als Oberflächenprotein auf vielen Körperzellen eine zentrale Rolle dabei, wie das Immunsystem zwischen „eigenen” und „fremden” Zellen unterscheidet. Es ist vor allem als „Don’t eat me“-Signal („Friss mich nicht“) bekannt.

Bei einem 42-jähriger Mann mit 37 Jahren Typ-1-Diabetes, ohne Restfunktion der B-Zellen (kein C-Peptid) wurden UP421-Zellen in einen Muskel des linken Unterarms (Brachioradialis) mittels 17 Injektionen transplantiert.

Es konnte gezeigt werden, dass genetisch modifizierte menschliche Inselzellen (Beta-Zellen aus der Bauchspeicheldrüse eines verstorbenen Spenders) beim Menschen überleben können – und das ohne Immunsuppression. Zudem bleiben die Zellen funktionell aktiv, produzieren Insulin und können somit zerstörte Betazellen eines Typ-1-Diabetikers ersetzen.

Dies ist der erste dokumentierte Fall, in dem zweifach genetisch veränderte, fremde (allogene) Beta-Zellen beim Menschen überleben, funktionieren und nicht abgestossen werden, obwohl keinerlei Immunsuppression eingesetzt wurde. Dies könnte einen entscheidenden Schritt in Richtung Heilung von Typ-1-Diabetes darstellen.